«Золотой укол». Как помощь тяжелобольным детям превращают в бизнес
23 февраля в Дубае мальчик получил долгожданную терапию. И все бы хорошо, только болеет этой болезнью не один Ваня.
История болезни
Кажется, что «много слышать» об этом страшном заболевании мы стали совсем недавно, но известно оно было уже в XIX веке, когда и получило свое название в честь французского врача-невролога Гийома Бенжамена Армана Дюшенна.
Мышечная дистрофия Дюшенна – это тяжелая форма мышечной дистрофии, которая в первую очередь поражает мальчиков. Слабость мышц обычно проявляется в возрасте около четырех лет и быстро прогрессирует. Признаки – специфическая походка и осанка, позднее начало ходьбы, ухудшенная по сравнению со сверстниками речь.
На первый взгляд может показаться, что количество людей, страдающих сложным генетическим заболеванием, в современном мире значительно выросло. Но, вероятно, причина кроется в развитии современных технологий, которые позволяют проводить раннюю диагностику уже на первых годах жизни.
Чем позже ребенку поставлен диагноз, тем больше упущено и тем меньше могут сделать для него заботливые взрослые и система здравоохранения.
Это большой вызов. Еще один вызов состоит в том, что некоторые изначально получают неверный диагноз: гепатит неуточненной этиологии. Путают, потому что при миодистрофии Дюшенна так же, как и при гепатите, повышены печеночные ферменты АСТ, АЛТ и КФК, перинатальное поражение ЦНС и детский церебральный паралич, плоскостопие и вальгусная деформация стопы, расстройство аутистического спектра.
Ранняя диагностика опасного недуга во многом зависит от родителей и их осведомленности. Им следует насторожиться, если у ребенка есть задержки двигательного и речевого развития, неуклюжесть и быстрая усталость, наблюдаются изменения в походке, он начинает ходить на цыпочках, а с пола встает, только опираясь на руки.
Бизнес-проект или шанс на жизнь?
Радикального лечения миодистрофии Дюшенна, к сожалению, пока не предложено. Существует только симптоматическое.
В сентябре 2016 года федеральное агентство США, отвечающее за контроль безопасности товаров при продаже пищевых продуктов и медикаментов (FDA), одобрило первый специализированный препарат – «Эксондис 51», в декабре 2019 года получено разрешение FDA на «Виондис 53», в августе 2020 года одобрен новый лекарственный препарат «Вилтепсо», в 2021 году появляется «Касимерсен» и в 2023 FDA одобрило препарат генной терапии под названием «Элевидис». Именно на него как на последнюю разработку сегодня рассчитывают безутешные родители всего мира.
Как видим, попыток у фармацевтики было немало. Однако препарат, гарантирующий стопроцентное выздоровление пациента, так и не найден. Более того, в июле 2025 года, крупнейший производитель инновационных лекарственных препаратов – компания Roche – временно приостановила некоторые поставки в ряд стран за пределы США препарата генозаместительной терапии «Элевидис». Причиной стали сомнения в его безопасности, так как сразу три пациента, получавшие генную терапию компании, скончались.
Смертельные случаи зафиксировали в марте, июне и июле 2025 года: это были неамбулаторные (неходячие) пациенты значительно старше 9 лет, которым ввели «Элевидис» на третьей фазе исследований для соответствующей группы пациентов. Третий факт – скончался взрослый пациент, участвовавший в первой фазе исследований препарата SRP-9004 – экспериментальной генной терапии Sarepta для лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии, в которой использовалась та же вирусная векторная технология, что и в препарате «Элевидис». Причина – острая печеночная недостаточность, возникновению которой мог способствовать препарат.
При этом поставки препарата, по данным Fierce Pharma, будут остановлены только в государства, где его применение основывается на одобрении FDA, а это в основном страны Персидского залива. В другие страны препарат продолжат поставлять после согласования с местными регуляторами.
Здравый смыл, а не только эмоции
Ввиду того, что тема дистрофии Дюшенна максимально присутствует в информационном пространстве (не удивляйтесь, если это часть рекламной кампании производителя, как бы жестоко это ни звучало), об этой болезни теперь у нас знают все. Заработок на детях – звучит страшно, но это элемент бизнеса. На детях – потому что эмоции: родители готовы отдать все, лишь бы помочь.
«Помогите, Ванечке/Машеньке/Глашеньке. Нужно 3 млн долларов на «золотой» укол, излечивающий раз и навсегда. Государству денег жалко». И наш народ сердобольный собирает, наскребает эти бешеные миллионы. Упорно не замечая, что и предприятия всех форм собственности по мере своих возможностей принимают посильное участие. И отечественное здравоохранение никогда не откажет в БЕСПЛАТНОЙ медицинской помощи и реабилитации. И что наша Беларусь занимает одно из лидирующих мест в мире по лечению некоторых видов онко- и других заболеваний и к нам едут лечиться те, кто отчаялся в своей стране.
Мы не задумываемся о том, что стоимость одного «золотого» укола, который не излечит (и дай бог, не навредит), составляет бюджет всей социальной сферы области.
Мы перестали замечать «тихую боль» родителей других неизлечимо больных детей, тоже сидящих без денег и без дорогих заграничных лекарств.
Оставаться людьми
Современный человек менее зависим от случайностей в сравнении с людьми, которые жили несколько столетий назад. Люди вымирали целыми поселениями и от отсутствия урожая, и от отсутствия лечения, и в связи с бесконечными войнами.
Просто раньше не было интернета и никто об этом не рассказывал в таких объемах. Сейчас же каждый считает себя экспертом и специалистом во всех отраслях: и в медицине, и в политике, и в экономике. Только вот толку от этого нет никакого, кроме «информационного шума» и ненужного для близких и самого больного человека «хайпа» на их горе.
Вместо тысячи громких слов и поиска виноватых сделай благое дело – помоги тихо.
Не всегда помощь материальна, иногда достаточно подменить уставших родственников в уходе, сказать добрые слова поддержки или посоветовать хорошего специалиста.
Не пройти мимо, не остаться в стороне. В любой ситуации все мы должны оставаться людьми: уметь сопереживать, сочувствовать, помогать.
*Проект создан за счет средств целевого сбора на производство национального контента
Оперативные и актуальные новости Гродно и области в нашем Telegram-канале. Подписывайтесь по ссылке!
